최근 우리나라 제약·바이오 기업들이 미국 식품의약품청(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등 글로벌 의약품 규제당국으로부터 희귀의약품 지정 승인을 받는 사례가 증가하고 있다. 

23일 업계에 따르면 일동제약그룹의 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스가 개발 중인 폐섬유증 신약 'IL21120033'이 FDA로부터 특발성 폐섬유증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.

해당 신약은 면역과 관련된 단백질 '케모카인'의 수용체인 'CXCR7'에 작용해 섬유화 및 염증을 유발하는 메커니즘을 차단하는 후보물질이다.

아이리드비엠에스는 또한 위암 치료를 위한 표적단백질분해(TPD) 분자접착제에 대해서도 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

또한, 한독의 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트가 개발 중인 치료제 'RZ358'은 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약물은 인슐린 수용체의 특정 부위에 작용하는 단일클론항체로, 과도한 인슐린 증가와 저혈당증을 특징으로 하는 질환에 효과를 보였다.

지아이이노베이션의 면역항암제 'GI-102'도 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 해당 약품은 진행성 또는 전이성 육종에 대해 치료 효과를 보이는 면역세포 증식 능력을 지닌 항암제다.

네오이뮨텍의 면역항암제 후보물질 'NT-I7'은 급성 방사선 증후군을 대상으로 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. NT-I7은 T세포를 증폭시켜 암세포와 감염 세포를 제거하는 물질로, 이미 FDA에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

업계에서는 이러한 글로벌 희귀의약품 지정 사례가 우리나라 의약품의 경쟁력을 나타내는 지표로 평가하고 있다.

FDA의 희귀의약품 지정 시 연구개발(R&D) 세액 공제, 허가 심사 비용 면제, 시판 후 7년간 미국 내 독점 판매권 부여 등 여러 혜택이 제공되기 때문이다. 희귀의약품으로 지정되면 신속 승인 경로와 임상 개발 단축을 통해 개발자에게 유리한 조건이 마련된다.